Il 2025 si è chiuso con un risultato senza precedenti per la sanità europea: 104 nuovi medicinali hanno ottenuto parere positivo dall’Agenzia Europea per i Medicinali, aprendo la strada a un 2026 che si annuncia decisivo anche per l’Italia. L’Aifa ha confermato che molti di questi trattamenti potrebbero diventare rimborsabili dal Servizio sanitario nazionale, portando innovazione concreta in aree cliniche finora segnate da forti limiti terapeutici.
Tra le novità più attese spicca Kaftrio, la terapia combinata per la fibrosi cistica, di cui è stata appena estesa l’indicazione, un passo avanti importante per migliaia di pazienti. In arrivo anche Mounjaro, basato su tirzepatide, già noto al grande pubblico per gli effetti sul peso ma destinato in primo luogo alla cura del diabete di tipo 2.
Sul fronte neurologico, l’arsenale contro l’Alzheimer, finora scarno, si arricchisce con nuovi anticorpi monoclonali per le fasi iniziali della malattia, tra cui Kisunla, basato su donanemab. Parallelamente, una potenziale svolta riguarda il diabete di tipo 1: Teizeild, con il principio attivo teplizumab, potrebbe ritardare l’insorgenza dei sintomi clinici, riducendo o posticipando il ricorso all’insulina.
Molto forte anche il capitolo oncologico. Arrivano terapie più mirate e meno tossiche, tra cui una nuova CAR T per la leucemia linfoblastica acuta e Anktiva per il tumore precoce alla vescica. Nel campo delle malattie rare, due esempi chiave sono Duvyzat per la distrofia muscolare di Duchenne e Waskyra, prima terapia genica ex vivo per la sindrome di Wiskott Aldrich.
Non meno rilevante è l’ingresso di Rezdiffra, primo trattamento europeo per la steatoepatite metabolica, nota come Mash o fegato grasso, patologia in rapida crescita legata a obesità e stili di vita. Sul versante della prevenzione, debutta Yeytuo, basato su lenacapavir, per la profilassi pre esposizione contro l’HIV, con sole due somministrazioni sottocutanee l’anno al posto della pillola quotidiana.
Il 2025 è stato anche l’anno record dei biosimilari, con 41 autorizzazioni complessive, di cui 23 copie di denosumab per l’osteoporosi e altre patologie dell’apparato scheletrico. Si tratta di una risorsa cruciale per la sostenibilità dei sistemi sanitari, perché consente di liberare risorse da reinvestire in terapie innovative e costose.
Su questo quadro si inserisce il bilancio tracciato dal presidente dell’Aifa Robert Nisticò in occasione della Giornata mondiale del cancro. Secondo Nisticò, l’Agenzia ha una missione impegnativa e stimolante, rendere disponibili in tempi brevi i nuovi farmaci in arrivo, molti dei quali altamente innovativi e dal costo elevato. In particolare, la ricerca oncologica sta facendo passi avanti con terapie geniche e cellulari sempre più mirate, efficaci e meno tossiche, destinate a sottopopolazioni di pazienti che non rispondono alle cure tradizionali.
Un dato centrale riguarda la rimborsabilità. Fino a oggi, ha spiegato Nisticò, l’80 per cento dei medicinali approvati dall’Ema è diventato rimborsabile in Italia attraverso il Servizio sanitario nazionale. Questo dimostra l’impegno a garantire accesso alle innovazioni, ma pone anche un problema strutturale di sostenibilità economica.
Per questo l’Aifa sta lavorando per rendere più rapide ed efficienti le procedure di valutazione e negoziazione, in stretta collaborazione con gli uffici tecnici e con la Commissione scientifica ed economica. Allo stesso tempo, l’Agenzia sta fornendo supporto al legislatore per definire una normativa e una governance del farmaco più moderna e adeguata ai nuovi scenari.
Nisticò ha infine sottolineato che i nuovi medicinali dovranno essere monitorati con grande attenzione nel loro uso clinico reale, sia per verificarne l’efficacia sia per valutarne la sicurezza. Non sempre, infatti, le aspettative generate dagli studi clinici trovano piena conferma nella pratica quotidiana, e l’Aifa ha il dovere di garantire che il rimborso pubblico sia legato a un reale valore terapeutico aggiunto.
